神州细胞 (688520): 回答：A：据我们所知，中国目前登记在册接受治疗的患者2~3万，患者用药渗透率不足20%，大部分患者未被诊断或未接受治疗；即便是用上药的患者，估计每年也只有约5~6万IU的人均用药量，距离预防治疗的国际推荐剂量下限差距还比较大，渗透率及人均用药水平仍有很大的待改善空间。相比较之下，国际推荐预防治疗标准下限为25 IU/kg/次，每2天一次。因此，一个体重60kg的成年人年均用药量至少需要25~30万IU，才能维持身体各方面机能基本达到正常人水平。中国患者整体治疗水平离国际标准还相差较大。血友病患者用药不足不仅造成患者自身身体状况不佳，同时也会造成较大的社会负担，包括：1）患者治疗不及时不充分，可能导致身体逐渐残疾，就学就业都受影响，不利于为社会做贡献；2）成年患者大多残疾，家庭因病致贫，也增加社会保障压力。因此，发达国家从社会整体效益和药物经济学的角度，都支持血友病患者充分用药（发达国家在血友病患者群体每年花费约100亿美元），虽然看上去直接用于患者治疗的资金投入较大，但一方面患者身体状况可以基本保持正常，教育、工作不受影响，有利于个人发展和为社会做贡献，例如血友病患者、英国职业自行车运动员亚里克斯多塞特就创造了多个世界纪录；另一方面，家庭和社会间接负担大大减轻，很多受患者影响的家庭成员，也能为社会创造更多价值。随着中国经济的发展、社会文明程度的提升以及对罕见病患者/残疾人的关注和投入增加，我们相信，中国血友病患者的治疗水平将日益上升，公司也将在此过程中发挥力量，做出自己的贡献。

2023-09-01 00:00:00