迪哲医药 (688192): 回答：您好！2020年9月，美国FDA授予DZD4205用于治疗T细胞淋巴瘤（treatment of T-cell lymphoma）的孤儿药资格认定。
孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见疾病或病症的药品。根据美国1983年颁布的《孤儿药法案》（the Orphan Drug Act，ODA）及最新修订，FDA可对用于治疗罕见疾病或病症的候选药物授予孤儿药资格认定。前述罕见疾病或病症通常是指：i）在美国对200,000名以下人士产生影响；ii）在美国对200,000名以上人士产生影响但该等药物未来销售收入是否能覆盖研发及商业化费用存在不确定性。对于获得孤儿药资格认定的药物，在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：i）经美国FDA批准上市后享有7年的市场专营期限（Marketing Exclusivity）且不受专利的影响；ii）临床试验费用税收抵免；iii）免除新药申请费；iv）可获得FDA的研发资助。
“孤儿药资格认定”对于新药研发企业的利好主要体现在可拥有较长的市场专营权和可降低研发成本两方面。DZD4205获得美国FDA孤儿药资格认定，对于其在国外、国内获批上市及其商业化、销售、价格等方面的影响具体如下：
（1）对DZD4205在国外、国内获批上市的影响
根据“孤儿药资格认定”的申请要求，申请人需要向FDA提交产品的临床前研究及已有的临床数据等资料，作为具有可以治疗、预防或诊断一种罕见病潜力的证明。FDA授予“孤儿药资格认定”尽管在一定程度上反映了FDA对DZD4205在治疗T细胞淋巴瘤中的潜力，但该资格本身对于药品是否能在国外或国内获批上市并无直接影响。
（2）对DZD4205在商业化、销售、价格等方面的影响
对于获得孤儿药资格认定的药物，美国FDA对于产品获批上市后的商业化政策支持体现在，对于其资格认定中限定的适应症，“经美国FDA批准上市后享有7年的市场专营权且不受专利的影响”。意味着如果DZD4205获批T细胞淋巴瘤相关适应症后的7年，FDA不会针对同样的适应症批准其它相同药物的上市申请。根据公司预测，DZD4205的外周T细胞淋巴瘤适应症预计于2023年获批上市，则其孤儿药市场专营权可以享受至2030年。
此外，由于DZD4205仍处于专利保护期内，其化合物专利有效期至2036年。因此，如果DZD4205在美国顺利获得FDA批准上市用于治疗外周T细胞淋巴瘤，则将在一段时间内享有基于化合物专利及基于适应症的孤儿药市场专营权的双重保护，对DZD4205在美国上市后的商业化和销售提供了良好的商业化环境，并享有在美国市场自主定价的权利。

2021-11-30 16:14:00